C'est le nombre de nouveaux cas d'un événement qui sont identifiés dans une population au cours d'une période donnée.
A ne pas confondre avec la prévalence qui est le nombre de cas d'un événement recensés dans une population au cours d'une période de temps donnée. La prévalence d'une maladie mesurée dans une population inclut les nouveaux cas survenus au cours de cette période (cas incidents) et les cas survenus antérieurement mais non guéris. La prévalence est donc toujours supérieure à l'incidence sauf si la durée d'évolution de la maladie est très courte. Dans ce dernier cas, prévalence et incidence peuvent être identiques.

Ce terme caractérise le fait d'inclure un sujet ou un patient dans un essai clinique, en respectant les critères d'inclusion et de non-inclusion (voir critères).

La loi française pose en principe général qu'il n'y a pas de contrepartie financière pour les participants à une recherche biomédicale, hormis le remboursement des frais exposés liés à la recherche (exemple : frais de transport). Toutefois, il est possible de verser aux participants à la recherche une indemnité de compensation des contraintes subies aux conditions suivantes :

• l'indemnité est versée par le promoteur
• le montant annuel de l'indemnité est plafonnée par arrêté ministériel (actuellement 4500 € sur 12 mois)
• l'indemnité est interdite pour : les mineurs, les majeurs hors d'état d'exprimer leur consentement, les prisonniers, les personnes avec mesure de protection légale ou hospitalisées d'office, les personnes admises dans un Etablissement sanitaire et social à d'autres fins que la recherche
• le montant de l'indemnité doit être communiqué au CPP ainsi que les modalités d'indemnisation des sujets ou des patients
• l'indemnité ne constitue ni un salaire ni un honoraire. Elle n'est donc pas soumise à imposition ni au versement de charges sociales par le promoteur ou la personne participant à une recherche biomédicale.
   

Dans le cadre des essais cliniques, l'information des sujets ou des patients que l'on se propose d'inclure dans les essais est un élément capital de la protection de ces personnes, tel que cela a été défini par la loi du 20 décembre 1988 révisée le 9 août 2004 sur la protection des personnes dans la recherche biomédicale (article L1122-1 du Code de la Santé publique).
L'information doit être donnée par le médecin investigateur ou un médecin le représentant et elle doit être objective, loyale et compréhensible par le sujet.
Le contenu de l'information est précisé au paragraphe "Consentement éclairé".

Il s'agit d'un audit réalisé par des inspecteurs médecins ou pharmaciens assermentés, du ministère de la Santé. Pour les essais de médicaments, les inspecteurs sont envoyés par l'AFSSAPS.
Les inspecteurs ont accès à tous les documents d'un essai clinique tant chez le promoteur que chez les investigateurs. Ils ont aussi accès à tous les documents sources ainsi qu'au système d'Assurance Qualité mis en place par le promoteur pour l'essai clinique.
L'objectif de l'inspection est de vérifier la qualité et l'authenticité des données de l'essai, ainsi que le respect des Bonnes Pratiques Cliniques, de la loi et des règlements en vigueur sur le territoire français, dans le but final de savoir si l'essai clinique est acceptable ou non pour le dossier d'enregistrement du médicament (AMM).

(voir aveugle)

(ou analyse en intention de traiter ; en anglais : intention to treat)
C'est l'analyse statistique en ITT qui prend en compte l'ensemble des patients inclus dans un essai clinique, à partir du moment où cette inclusion est officiellement prononcée, ou bien, s'il s'agit d'un essai comparatif, à partir du moment où la randomisation a eu lieu.
Cette analyse inclut donc tous les patients inclus même s'il s'avère que le patient n'a jamais pris le traitement attribué ou en a modifié le rythme, la posologie ou la durée ou a quitté l'étude prématurément.
Si du fait des interruptions prématurées de traitement chez certains patients de l'essai, certaines données sont manquantes au moment de l'analyse, une procédure sera prévue au protocole afin de remplacer ces données manquantes. Le plus souvent, on prendra en compte les dernières données concernant ces patients, qu'on appelle dernières observations disponibles (ou en anglais Last Observation Carried Forward ou LOCF).
L'analyse en ITT est différente de l'analyse per protocole qui ne concerne que les patients inclus dans l'essai et qui ont en tous points respecté le protocole (depuis l'inclusion jusqu'à la fin de l'essai).
Dans un essai clinique "de différence" où on cherche à montrer une différence significative entre deux traitements, seule l'analyse en ITT est valable car elle est plus robuste, c'est à dire que si la différence entre les deux traitements est significative en incluant tous les patients de l'essai (même ceux qui n'ont pas respecté le protocole), c'est qu'elle existe vraiment.
A l'inverse dans un essai clinique "d'équivalence" où on cherche à montrer que les deux traitements sont identiques, l'analyse per protocole est plus importante que l'analyse en ITT car elle diminue le risque de conclure à tort à une équivalence.

Il y a interruption prématurée du traitement dans un essai clinique lorsqu'un patient arrête de prendre le médicament avant la fin prévue de l'essai, et ce quelle que soit la cause de l'arrêt du traitement.

L'intervalle de confiance (généralement indiqué à 95 %) regroupe l'ensemble des valeurs d'un paramètre mesuré dans un échantillon d'une population et ayant une probabilité donnée (ici 95 % de chance) d'inclure la vraie valeur inconnue de ce paramètre. La "vraie" valeur est en théorie la valeur du paramètre qui serait mesuré dans la totalité d'une population et non seulement dans un échantillon de sujets. Un intervalle de confiance est dit bilatéral s'il est défini par deux bornes calculées en plus et en moins de la valeur moyenne.

Selon la loi Huriet, l'investigateur d'un essai clinique est forcément un médecin qui dirige et surveille la réalisation de la recherche biomédicale (article L1121-3 du Code de la Santé publique). Ce médecin doit justifier d'une expérience appropriée.
"Dans les sciences du comportement humain, une personne qualifiée conjointement avec l'investigateur peut exercer la direction de la recherche. Les recherches biomédicales concernant le domaine de l'odontologie ne peuvent être effectuées que sous la direction et la surveillance d'un chirurgien-dentiste et d'un médecin justifiant d'une expérience appropriée".

Voir évaluation (critères)

La justification d'une recherche biomédicale doit figurer en préambule de tout protocole de recherche. Elle comporte la revue exhaustive de la littérature sur le sujet de la recherche et explique pourquoi il est nécessaire d'entreprendre cette nouvelle recherche. La justification présente une estimation des bénéfices potentiels qu'on pourra tirer de cette nouvelle recherche et débouche donc sur la définition des objectifs de la recherche.

Période de lavage (wash-out en anglais) : caractérise une période sans traitement actif au cours d'un essai clinique. Pendant cette période, le sujet ou le patient soit ne reçoit aucun traitement, soit reçoit un placebo. Il peut s'agir d'une période initiale avant l'inclusion dans l'essai dans le but d'attendre l'élimination des traitements antérieurs ; il peut s'agir d'une période intercalée, dans un essai croisé, entre deux périodes de traitements actifs.

Méthode d'analyse de résultats d'un essai dans laquelle la personne chargée de l'analyse ne connait pas le groupe de traitement ou la période de traitement des patients dont elle analyse les paramètres.

Méthode utilisée dans les essais cliniques pour remplacer des données manquantes concernant le suivi des patients de l'essai lorsque la durée du suivi est inférieure à celle qui est prévue dans l'essai. Elle consiste à considérer la dernière observation du patient comme étant la source des dernières données du patient, et donc à les considérer comme les données de la visite finale du patient à la fin du protocole.

Définit le numéro d'un traitement administré (le plus souvent en simple ou en double-insu) à un sujet ou un patient dans un essai clinique.

Article L5111-1 : "On entend par médicament toute substance ou composition présentée comme possédant des propriétés curatives ou préventives à l'égard des maladies humaines ou animales, ainsi que tout produit pouvant être administré à l'homme ou à l'animal en vue d'établir un diagnostic médical ou de restaurer, corriger ou modifier leurs fonctions organiques".

Selon l'art. L. 5121-1-1, on entend par médicament expérimental : tout principe actif sous une forme pharmaceutique ou un placebo, expérimenté ou utilisé comme référence dans une recherche biomédicale y compris les médicaments ayant déjà une AMM lorsque :

• ils sont utilisés ou présentés ou conditionnés différemment de la spécialité autorisée
• ou ils sont utilisés pour une indication thérapeutique non autorisée
• ou s'ils sont testés en vue d'obtenir de plus amples informations sur la forme de la spécialité autorisée

Méthode statistique visant à combiner les résultats de plusieurs essais cliniques menés sur le même thème ou dans la même pathologie. Le but poursuivi est l'obtention d'une plus grande puissance statistique ou d'une plus grande précision de l'estimation grâce à l'augmentation des effectifs des patients inclus dans les essais, augmentation obtenue en "sommant" les différents essais. Cette méthode statistique obéit à des règles précises qu'il convient de respecter.

C'est l'ensemble des transformations biochimiques que subit un médicament introduit dans un organisme vivant. L'organe le plus important qui réalise ces biotransformations chez l'homme est le foie mais de nombreux tissus possèdent les enzymes nécessaires au métabolisme des médicaments (ex : paroi intestinale, cellules du néphron).

Substance produite par la transformation in vivo d'un médicament. On parle de métabolite circulant pour caractériser les métabolites qui circulent dans le sang avant d'être éliminés. Certains de ces métabolites peuvent être actifs et entrainer des effets pharmacodynamiques et/ou toxiques. La production des métabolites dans l'organisme dépend de l'activité d'enzymes exprimées en grande quantité dans les hépatocytes. La majorité des enzymes impliquées dans le métabolisme des médicaments sont des cytochromes P450 (phase I du métabolisme) et des transférases (phase II du métabolisme).

Etude des méthodes scientifiques appliquées à un domaine donné. Par exemple, la méthodologie des essais cliniques est l'étude des méthodes expérimentales utilisées dans la recherche biomédicale. Le terme de méthodologie est souvent utilisé à tort à la place de "méthodes" ; exemple : on parle de la "méthodologie d'un essai clinique" alors qu'il faudrait parler des "méthodes utilisées dans un essai clinique".

C'est la personne qui contrôle la qualité d'une recherche biomédicale. Cette fonction peut être aussi assurée par un ARC et les deux mots peuvent être considérés comme synonymes. Dans un essai clinique, le moniteur doit veiller au respect des droits des patients, du protocole de l'étude, des Bonnes Pratiques Cliniques et des procédures opératoires standards de l'essai. Il est normalement recruté et payé par le promoteur.

Anglicisme (monitorage en français). Ce terme décrit le fait d'exercer au cours d'une recherche biomédicale une activité de contrôle de qualité auprès des médecins investigateurs.

Caractérise un essai clinique réalisé par un seul investigateur (ou centre investigateur).

Caractérise une recherche biomédicale réalisée simultanément par des investigateurs différents, situés dans des sites différents mais selon un protocole et des procédures identiques.

Anglicisme qui est utilisé pour caractériser une étude clinique réalisée dans des conditions naturelles d'exercice de la médecine et de mise en oeuvre des soins et des traitements. Il serait plus correct de parler d'étude observationnelle, ou d'étude non interventionnelle dans laquelle le chercheur ne fait qu'observer une population ou un phénomène sans intervenir en quoi que ce soit sur le cours naturel des choses. En pharmaco-épidémiologie, une étude est dite observationnelle si l'on peut affirmer que tout se serait passé de la même façon s'il n'y avait pas eu d'étude.

Caractérise le nombre de sujets ou de patients qui doivent être inclus dans une recherche biomédicale pour atteindre l'objectif principal de cette recherche. Dans les essais cliniques comparatifs (comparant plusieurs groupes) le nombre de sujets ou patients à inclure dans chaque groupe doit être calculé en fonction de l'hypothèse à confirmer ou à rejeter, de la variabilité du critère principal d'évaluation et des risques statistiques alpha et beta.
A propos du calcul de ce nombre de sujets

Ces normes définissent les limites des valeurs "dites normales" d'un paramètre biologique dans une population témoin. Etant donné que leurs valeurs peuvent varier selon la méthode de mesure utilisée, il importe dans un essai clinique de connaitre les normes des laboratoires biologiques participant à la recherche.

Désigne, en pharmacovigilance, l'action de rapporter au système de surveillance un événement indésirable détecté par un observateur. On parle de "notification spontanée" pour décrire une méthode de surveillance passive des événements indésirables dans laquelle un observateur détecte l'événement et le "notifie" spontanément à la structure de surveillance. A l'inverse, la "notification facilitée ou suscitée" décrit une méthode de surveillance dans laquelle l'observateur est incité par différents moyens à détecter et à notifier tous les événements indésirables qu'il rencontre.
Se reporter aux paragraphes "Effet indésirable" et "Evénement indésirable".