Art. L1123-8 et suivants du CSP - Les produits de santé comprennent :

• les médicaments
• les biomatériaux et dispositifs médicaux
• les dispositifs médicaux de diagnostic in vitro
• les produits contraceptifs et contragestifs
• les produits sanguins labiles
• les organes, tissus, cellules et produits d'origine humaine ou animale
• les produits de thérapie génique et cellulaire
• les produits cosmétiquesles aliments diététiques destinés à des fins médicales spéciales susceptibles de présenter un risque.

Selon la loi Huriet-Sérusclat (CSP, art. L1121-1), révisée le 9 août 2004, le promoteur est "la personne physique ou morale qui prend l'initiative d'une recherche biomédicale sur l'être humain, qui en assure la gestion et vérifie que le financement de la recherche est prévu". En pratique, le promoteur doit choisir l'investigateur, recruter des ARC contrôleurs de qualité, soumettre le protocole de la recherche à l'avis du CPP et à l'autorisation de l'autorité compétente, contracter une assurance couvrant les conséquences éventuelles de cette recherche, et déclarer au Ministère ou à l'AFSSAPS les éventuels événements indésirables survenus au cours de la recherche. De plus, il est habituel que le promoteur prenne en charge les coûts de la recherche mais ce n'est pas obligatoire puisqu'un tiers peut financer la recherche sans se porter obligatoirement promoteur.

A la fin de la recherche, le promoteur :

• avise l'autorité compétente et le CPP que la recherche est terminée
• indique les raisons qui motivent l'arrêt de la recherche lorsqu'il est anticipé

Terme qui caractérise une recherche biomédicale au cours de laquelle, à partir d'une date donnée, on commence la recherche en suivant l'évolution d'une population de sujets ou de patients sélectionnés. Une étude prospective a donc une durée prévue dans le protocole de recherche. Ce type de recherche est opposé à une étude rétrospective dans laquelle l'observation porte sur des faits passés colligés dans des dossiers ou des documents qui seront analysés à posteriori par rapport à leur date de survenue.

C'est le texte rassemblant tous les éléments descriptifs d'une recherche biomédicale et qui précise les conditions dans lesquelles cette recherche doit être réalisée et gérée :

• justification de l'étude
• objectifs et critères de mesure
• sélection de la population de l'étude
• puissance et tests statistiques
• plan expérimental et description éventuelle des traitements
• méthodes d'analyse
• lieu et durée de la recherche
• procédures à suivre et réglementations à respecter

(voir risque beta 2e espèce)

Toute recherche biomédicale doit comporter des contrôles de qualité effectués par des personnes étrangères à l'essai, c'est à dire qui ne sont pas des investigateurs ou des subordonnés des investigateurs. Les ARC désignés et payés par le promoteur de l'essai sont normalement chargés de ces contrôles de qualité sur les observations et les données rassemblées par les investigateurs.

Ce terme décrit l'exploration de la qualité de la vie des sujets ou des patients dans une recherche biomédicale. Cette exploration repose essentiellement sur des questionnaires qui sont remplis par les sujets ou les patients. Ces questionnaires doivent être adaptés à la pathologie qui fait l'objet de la recherche et doivent être validés, c'est à dire acceptés par la communauté médicale internationale. Ces questionnaires doivent aussi tenir compte des différences culturelles et sociales qui peuvent exister entre diverses populations si la recherche se déroule dans différents milieux socio-culturels ou différents pays.

Anglicisme, de l'anglais random : hasard.
Ce terme désigne l'attribution aléatoire (par tirage au sort) d'un traitement ou d'une période de traitement pour un patient dans un essai clinique.
La randomisation a pour but de garantir la répartition équilibrée entre les groupes de patients de variables susceptibles d'interférer (biais) avec la mesure ou l'analyse des résultats de l'essai. La randomisation permet de constituer des groupes "homogènes" de patients, c'est à dire qui, à leur inclusion dans une étude comparative, ne sont pas significativement différents les uns des autres pour un certain nombre de caractéristiques essentielles à préciser.

Le tirage au sort des traitements ou des périodes de traitement est effectué par un centre unique avec lequel l'investigateur doit entrer en contact au fur et à mesure des inclusions, pour connaitre le lot thérapeutique qui doit être administré à un patient donné.

Le tirage au sort des traitements ou des périodes de traitement a été effectué à priori par les organisateurs de l'étude et l'investigateur possède une liste des numéros des lots thérapeutiques qu'il doit administrer à ses patients en fonction de leur ordre d'inclusion dans l'étude.

Cette expression décrit le rapport théorique qui existe entre le bénéfice thérapeutique attendu du traitement et le risque potentiel d'effets indésirables de ce traitement. On dit que le rapport est "faible" lorsque le bénéfice thérapeutique comporte une forte probabilité de survenue d'effets indésirables. A l'inverse, le rapport est "important" lorsque la probabilité de survenue d'effets indésirables est faible alors que le bénéfice thérapeutique est, lui, très probable.

C'est le rapport final d'une recherche biomédicale qui doit être transmis à l'Autorité compétente par le promoteur dans l'année qui suit la fin de la recherche. Il doit être signé par l'investigateur principal et décrit la méthodologie et les résultats définitifs de la recherche (Art. R1123-56 à 61 du CSP).

(voir odds ratio)

Résumé des caractéristiques du produit.
C'est le texte officiel, publié par une agence gouvernementale d'enregistrement des médicaments, qui décrit les caractéristiques essentielles d'un médicament. Ces RCP sont, en France, publiés dans le dictionnaire Vidal si la firme pharmaceutique accepte de supporter les frais de cette publication. Sinon, ils doivent être disponibles sur le site web de l'AFSSAPS et, si l'AMM a été obtenue dans le cadre d'une procédure européenne centralisée, sur le site web de l'EMEA. Dans ce dernier cas, l'agence européenne publie un "RCP" très détaillé appelé "EPAR".

CSP art. L1121-1 : "Les essais ou expérimentations organisés et pratiqués sur l'être humain en vue du développement des connaissances biologiques ou médicales sont autorisés dans les conditions prévues au présent livre et sont désignés ci-après par les termes "Recherche Biomédicale".

• Objectifs : évaluer des actes ou des stratégies médicales de prévention, diagnostic ou traitement qui sont de pratique courante, faisant l'objet d'un consensus professionnel dans le respect de leurs indications.
• Modalités :
  - risques et contraintes négligeables pour la personne
  - information obligatoire de la personne par un document écrit soumis au CPP
• En sont exclues :
  - les recherches sur des stratégies innovantes ou des combinaisons innovantes de produits, même si chacun isolément est d'utilisation courante
  - les comparaisons des stratégies dont l'une est déjà connue comme supérieure aux autres en termes d'efficacité et de sécurité (art. R1121-3 du CSP)

Les recherches d'évaluation des soins courants sont exclues du champ d'application de la loi sur les recherches biomédicales.

Selon l'art. R1121-2 du CSP : « Etude dans le cadre de laquelle le ou les médicaments sont prescrits de la manière habituelle conformément aux conditions fixées dans l’AMM. L’affectation du patient à une stratégie thérapeutique donnée n’est pas fixée à l’avance par un protocole d’essai, elle relève de la pratique courante et la décision de prescrire le médicament est clairement dissociée de celle d’inclure le patient dans l’étude. Aucune procédure supplémentaire de diagnostic ou de surveillance ne doit être appliquée aux patients et des méthodes épidémiologiques sont utilisées pour analyser les données recueillies ». Ces recherches sont exclues du champ d'application de la loi sur les recherches biomédicales.

Ce terme caractérise le "recrutement" de sujets ou de patients qui acceptent de participer à une recherche biomédicale.

Ce terme, fréquemment utilisé dans les essais thérapeutiques, désigne un médicament dont l'efficacité et la tolérance sont déjà connues et validées par l'AMM et qui servira de comparateur pour le nouveau médicament qui fait l'objet de l'essai thérapeutique.

Toute publication scientifique possède une référence qui permet de la retrouver dans des banques de données. Pour un article publié dans un journal scientifique, la référence comprend : le nom des auteurs, le titre de l'article, le nom du journal, l'année de publication, le volume et les numéros de la première et de la dernière page de l'article.

On dit qu'on constitue un registre des patients éligibles pour un essai thérapeutique ou une recherche biomédicale lorsqu'on établit la liste de tous les patients connus des investigateurs et qui pourraient être inclus dans la recherche. Un des intérêts des registres est de pouvoir vérifier que les patients inclus dans la recherche sont bien représentatifs de la totalité des patients éligibles pour la recherche. Cette analyse permet donc d'identifier d'éventuels biais de sélection lors de l'inclusion des patients.

Evaluation du caractère reproductible ou non d'une mesure, c'est à dire de l'absence de variation de l'erreur sur la mesure lors de la répétition des mesures.

(voir prospectif)

Il représente le rapport existant entre un risque mesuré dans une population exposée (risque absolu) divisé par celui mesuré dans une population de référence en tous points semblable hormis le fait qu'elle n'est pas exposée (risque de référence).

Alpha (1re espèce) : c'est le risque dans un essai comparatif de différence de conclure à tort à l'existence d'une différence significative entre les comparateurs, alors que cette différence n'existe pas. En termes de probabilité, c'est la probabilité de rejeter à tort l'hypothèse nulle testée au profit d'une hypothèse alternative préalablement choisie. Il est d'usage de considérer comme acceptable un risque de 5 %, c'est à dire qu'on prend le risque dans 5 % des cas de conclure à tort à l'existence d'une différence (c'est à dire qu'on a 95 chances sur 100 d'être dans le vrai).
Beta (2e espèce) : c'est le risque dans un essai comparatif de différence de conclure à tort à l'absence de différence significative entre les comparateurs alors que cette différence existe. En termes de probabilité, c'est la probabilité de ne pas rejeter, à tort, l'hypothèse nulle testée au profit d'une alternative préalablement choisie.
Le complément de cette probabilité (1 - beta) représente la puissance de l'étude.
Les risques de 1ère et 2e espèce interviennent dans le calcul du nombre de sujets à inclure dans un essai clinique comparatif.

Ce terme décrit le fait d'enregistrer dans une machine à calculer ou un programme informatique les données d'une recherche biomédicale rassemblées dans les cahiers d'observation ou les bordereaux de l'essai. On parle de double saisie lorsque les mêmes données sont "saisies" par deux personnes indépendamment l'une de l'autre. La double saisie permet, en comparant les deux saisies, de détecter les éventuelles erreurs survenues au cours de la saisie des données.

(en anglais : flow-chart)
C'est la représentation graphique sous forme de figure ou de tableau du déroulement dans le temps d'une recherche biomédicale. Cette représentation a pour but de faciliter la mémorisation du déroulement de la recherche.

Ce terme est utilisé pour quantifier l'évaluation d'un paramètre dans une recherche biomédicale. Il s'agit le plus souvent d'un chiffre calculé à partir de réponses à différents items d'un questionnaire à remplir par l'investigateur ou le patient.

Caractérise la confidentialité qui s'attache à l'exercice de la médecine en général et à la réalisation d'une recherche biomédicale en particulier. Tous les participants à la recherche, y compris les contrôleurs de qualité et les auditeurs, sont tenus au respect du secret professionnel (article R5120 du Code de la Santé publique).

Une recherche biomédicale ou un essai clinique sont toujours réalisés sur un échantillon de sujets ou de patients qui ont été sélectionnés à partir d'une population globale de sujets ou patients. On distingue des critères de sélection positifs dont la présence est indispensable pour que les patients puissent être inclus dans la recherche, et des critères de sélection négatifs (aussi appelés critères d'exclusion ou critères de non-inclusion) dont l'absence est indispensable pour que les patients puissent être inclus dans la recherche.