Ce terme décrit le fait d'enregistrer dans une machine à calculer ou un programme informatique les données d'une recherche biomédicale rassemblées dans les cahiers d'observation ou les bordereaux de l'essai. On parle de double saisie lorsque les mêmes données sont "saisies" par deux personnes indépendamment l'une de l'autre. La double saisie permet, en comparant les deux saisies, de détecter les éventuelles erreurs survenues au cours de la saisie des données.

(en anglais : flow-chart)
C'est la représentation graphique sous forme de figure ou de tableau du déroulement dans le temps d'une recherche biomédicale. Cette représentation a pour but de faciliter la mémorisation du déroulement de la recherche.

Ce terme est utilisé pour quantifier l'évaluation d'un paramètre dans une recherche biomédicale. Il s'agit le plus souvent d'un chiffre calculé à partir de réponses à différents items d'un questionnaire à remplir par l'investigateur ou le patient.

Caractérise la confidentialité qui s'attache à l'exercice de la médecine en général et à la réalisation d'une recherche biomédicale en particulier. Tous les participants à la recherche, y compris les contrôleurs de qualité et les auditeurs, sont tenus au respect du secret professionnel (article R5120 du Code de la Santé publique).

Une recherche biomédicale ou un essai clinique sont toujours réalisés sur un échantillon de sujets ou de patients qui ont été sélectionnés à partir d'une population globale de sujets ou patients. On distingue des critères de sélection positifs dont la présence est indispensable pour que les patients puissent être inclus dans la recherche, et des critères de sélection négatifs (aussi appelés critères d'exclusion ou critères de non-inclusion) dont l'absence est indispensable pour que les patients puissent être inclus dans la recherche.

La sensibilité d'un test diagnostique est la proportion de vrais positifs, c'est à dire de patients étant réellement atteints de la maladie et dont le diagnostic a été réalisé grâce au test en question. Elle se calcule en divisant le nombre de vrais positifs par le nombre de fois où le test a été pratiqué chez des malades porteurs de la maladie (qui est la somme des tests positifs et négatifs chez les malades).

La commission de la Transparence a la responsabilité, en France, d'évaluer le service médical rendu (SMR) de chaque nouveau médicament qui demande un remboursement par la Sécurité sociale. Le SMR est évalué dans la pathologie qui correspond à l'indication thérapeutique du médicament telle qu'elle a été validée par l'AMM.
La commission évalue également l'amélioration du SMR ou ASMR par rapport aux médicaments déjà validés dans l'indication, et classe l'ASMR du nouveau médicament de 1 (amélioration maximum) à 6 (absence totale d'amélioration). Le niveau d'ASMR est important pour l'enregistrement du nouveau médicament aux collectivités (hôpitaux) et pour la négociation du prix de vente du médicament en pharmacie (prix fixé par l'administration).

La notion de seuil est utilisée en pharmacologie pour caractériser des doses (ou des concentrations plasmatiques) de médicaments pour lesquelles apparaissent soit des effets pharmacodynamiques, soit des effets bénéfiques thérapeutiques, soit des effets indésirables.

(voir insu)

Dans les essais cliniques, on parle souvent de site ou de centre investigateur pour désigner le lieu où un investigateur effectue une recherche biomédicale. On parlera également de "visites sur site" des ARC pour les contrôles de qualité effectués chez les investigateurs dans un essai clinique.

Selon l’art. L 1121-1-2CSP et le décret (art. R 1121-3), sont exclues du champ de la loi sur les recherches biomédicales, les «recherches d’évaluation des soins courants, autres que celles portant sur les médicaments, lorsque tous les actes sont pratiqués et les produits utilisés de manière habituelle mais que des modalités particulières de surveillance sont prévues par un protocole obligatoirement soumis à l’avis d’un CPP».
Il s’agit donc de recherches cliniques interventionnelles «dont l’objectif est d’évaluer des actes, combinaisons d’actes ou stratégies médicales de prévention, de diagnostic ou de traitement qui sont de pratique courante, c’est à dire faisant l’objet d’un consensus professionnel, dans le respect de leurs indications».
Quelques précisions s’imposent :

• Le législateur, en créant cette nouvelle catégorie de recherches cliniques, a voulu en faciliter la réalisation en l’excluant du champ de la loi sur les recherches biomédicales
• Les essais de médicaments même après l’AMM (phase 4) ne peuvent pas faire partie de ces recherches d’évaluation des soins courants alors que les essais de dispositifs médicaux le peuvent à condition que l’usage des dispositifs soit conforme à leur notice d’utilisation
• Ces recherches «soins courants» peuvent comporter une randomisation et des méthodes de mise en insu mais le décret précise que dans un essai en 2 groupes parallèles comparant des stratégies médicales sont exclues les recherches où «l’une de ces stratégies peut en l’état des connaissances être considérée comme supérieure à l’autre en termes de sécurité et d’efficacité» (ce qui revient à dire que si l’on sait déjà qu’une stratégie est supérieure à l’autre ce n’est plus la peine de les comparer !).
• Ces recherches peuvent comporter « des modalités particulières de surveillance…prévues par un protocole », y compris des prélèvements sanguins (art. L. 1121-8-1 modifié).
• L’autorisation de l’autorité compétente n’est pas nécessaire. En revanche il faut avoir un avis favorable d’un Comité de Protection des Personnes (CPP). Comme pour les autres recherches biomédicales, le CPP saisi par le promoteur (qui peut être ici l’investigateur lui-même) est celui du lieu où est mise en œuvre la recherche. C’est le CPP qui validera le caractère « courant » des soins évalués dans la recherche.
• L’art. R. 1121-3 précise que : «les modalités particulières de surveillance mises en œuvre dans ces recherches ne comportent que des risques et des contraintes négligeables pour la personne qui se prête à la recherche». Ce point fera l’objet d’une validation par le CPP.
• L’information des patients est obligatoire. Selon l’art. R 1121-3 : « l’information du patient fait l’objet d’un document écrit soumis préalablement au CPP ». L’arrêté précise que les personnes informées peuvent s’opposer à leur inclusion dans la recherche. La loi ne prévoit pas de faire signer le patient pour le faire attester qu’il a bien reçu l’information et qu’il accepte de participer à la recherche sur l’évaluation des soins courants. Cependant il est recommandé aux investigateurs de s’assurer que le patient a bien reçu et compris cette information soit à l’aide de la présence d’un témoin qui pourra l’attester, soit même en faisant signer un formulaire d’information (car si la loi ne l’exige pas, elle ne l’interdit pas non plus !) Rappelons à ce sujet que si, lors de ces recherches, des prélèvements sanguins sont prévus à des fins de recherches génétiques, l’information du patient et la signature du consentement écrit sont obligatoires.
• On peut rappeler enfin que puisqu’il n’y a dans ces recherches que des « risques et des contraintes négligeables pour la personne » qui s’y prête, il n’est pas nécessaire de contracter une assurance particulière pour ces recherches.
• Le budget du « surcoût » de la recherche ne concernera que les frais inhérents à la recherche, les soins courants étant normalement pris en charge par la sécurité sociale.

(voir document source)

L'analyse en sous-groupes dans un essai clinique est une analyse réalisée dans des groupes particuliers de patients ayant en commun une ou plusieurs caractéristiques qui les distinguent du reste des patients inclus dans l'essai. Ceci peut être particulièrement intéressant pour découvrir des facteurs de risque d'apparition d'un effet bénéfique ou indésirable. Cependant, seules les analyses prévues avant le début de l'étude et dont on aura tenu compte pour le calcul des effectifs des patients à inclure dans l'essai ont une signification réelle. Une analyse en sous-groupe prévue avant le début de l'essai nécessite souvent une stratification des patients inclus. Les analyses réalisées après la fin de l'étude (post-hoc analysis) n'ont pas de valeur dans la mesure où leurs résultats peuvent être entachés par de nombreux biais.

La spécificité d'un test diagnostique est la proportion de vrais négatifs, c'est à dire de sujets non malades chez lesquels le test est négatif. Elle se calcule en divisant le nombre de vrais négatifs par le nombre de fois où ce test a été pratiqué chez des sujets non porteurs de la maladie.

Dans un essai clinique, il faut prévoir le stockage et l'archivage (conservation pendant 15 ans) des documents de l'essai, y compris des documents sources conservés par l'investigateur. Il faut également, s'il s'agit d'un essai de médicament, prévoir les conditions de stockage des lots thérapeutiques :

• à la pharmacie à usage intérieur si l'essai se déroule à l'hôpital
• chez les médecins investigateurs si l'essai se déroule en médecine libérale

La stratification consiste à diviser un échantillon d'une population en plusieurs sous-groupes selon la répartition d'un ou plusieurs critères donnés. Ceci est réalisé dans l'objectif de mesurer l'influence du ou des critères concernés sur la mesure effectuée. La stratification est importante au moment de la randomisation des patients dans un essai clinique comparatif car elle permet d'assurer une égalité de répartition du ou des critères concernés dans les différents groupes de l'essai clinique.

Ce terme définit le coût de la recherche qui, chez un patient inclus dans un essai clinique, ne peut être imputé au budget de l'hôpital mais qui doit être pris en charge soit par le promoteur de l'essai, soit par une tierce personne qui finance la recherche. Ce coût de la recherche sera très clairement différencié du coût des soins que le patient aurait de toutes façons reçu s'il n'avait pas été inclus dans cette recherche (voir budget).

Permet d'évaluer, dans le suivi d'un groupe de patients pendant une durée déterminée, le nombre de patients survivants à la fin de cette période.