Anglicisme, de l'anglais random : hasard.
Ce terme désigne l'attribution aléatoire (par tirage au sort) d'un traitement ou d'une période de traitement pour un patient dans un essai clinique.
La randomisation a pour but de garantir la répartition équilibrée entre les groupes de patients de variables susceptibles d'interférer (biais) avec la mesure ou l'analyse des résultats de l'essai. La randomisation permet de constituer des groupes "homogènes" de patients, c'est à dire qui, à leur inclusion dans une étude comparative, ne sont pas significativement différents les uns des autres pour un certain nombre de caractéristiques essentielles à préciser.

Le tirage au sort des traitements ou des périodes de traitement est effectué par un centre unique avec lequel l'investigateur doit entrer en contact au fur et à mesure des inclusions, pour connaitre le lot thérapeutique qui doit être administré à un patient donné.

Le tirage au sort des traitements ou des périodes de traitement a été effectué à priori par les organisateurs de l'étude et l'investigateur possède une liste des numéros des lots thérapeutiques qu'il doit administrer à ses patients en fonction de leur ordre d'inclusion dans l'étude.

Cette expression décrit le rapport théorique qui existe entre le bénéfice thérapeutique attendu du traitement et le risque potentiel d'effets indésirables de ce traitement. On dit que le rapport est "faible" lorsque le bénéfice thérapeutique comporte une forte probabilité de survenue d'effets indésirables. A l'inverse, le rapport est "important" lorsque la probabilité de survenue d'effets indésirables est faible alors que le bénéfice thérapeutique est, lui, très probable.

C'est le rapport final d'une recherche biomédicale qui doit être transmis à l'Autorité compétente par le promoteur dans l'année qui suit la fin de la recherche. Il doit être signé par l'investigateur principal et décrit la méthodologie et les résultats définitifs de la recherche (Art. R1123-56 à 61 du CSP).

(voir odds ratio)

Résumé des caractéristiques du produit.
C'est le texte officiel, publié par une agence gouvernementale d'enregistrement des médicaments, qui décrit les caractéristiques essentielles d'un médicament. Ces RCP sont, en France, publiés dans le dictionnaire Vidal si la firme pharmaceutique accepte de supporter les frais de cette publication. Sinon, ils doivent être disponibles sur le site web de l'AFSSAPS et, si l'AMM a été obtenue dans le cadre d'une procédure européenne centralisée, sur le site web de l'EMEA. Dans ce dernier cas, l'agence européenne publie un "RCP" très détaillé appelé "EPAR".

CSP art. L1121-1 : "Les essais ou expérimentations organisés et pratiqués sur l'être humain en vue du développement des connaissances biologiques ou médicales sont autorisés dans les conditions prévues au présent livre et sont désignés ci-après par les termes "Recherche Biomédicale".

• Objectifs : évaluer des actes ou des stratégies médicales de prévention, diagnostic ou traitement qui sont de pratique courante, faisant l'objet d'un consensus professionnel dans le respect de leurs indications.
• Modalités :
  - risques et contraintes négligeables pour la personne
  - information obligatoire de la personne par un document écrit soumis au CPP
• En sont exclues :
  - les recherches sur des stratégies innovantes ou des combinaisons innovantes de produits, même si chacun isolément est d'utilisation courante
  - les comparaisons des stratégies dont l'une est déjà connue comme supérieure aux autres en termes d'efficacité et de sécurité (art. R1121-3 du CSP)

Les recherches d'évaluation des soins courants sont exclues du champ d'application de la loi sur les recherches biomédicales.

Selon l'art. R1121-2 du CSP : « Etude dans le cadre de laquelle le ou les médicaments sont prescrits de la manière habituelle conformément aux conditions fixées dans l’AMM. L’affectation du patient à une stratégie thérapeutique donnée n’est pas fixée à l’avance par un protocole d’essai, elle relève de la pratique courante et la décision de prescrire le médicament est clairement dissociée de celle d’inclure le patient dans l’étude. Aucune procédure supplémentaire de diagnostic ou de surveillance ne doit être appliquée aux patients et des méthodes épidémiologiques sont utilisées pour analyser les données recueillies ». Ces recherches sont exclues du champ d'application de la loi sur les recherches biomédicales.

Ce terme caractérise le "recrutement" de sujets ou de patients qui acceptent de participer à une recherche biomédicale.

Ce terme, fréquemment utilisé dans les essais thérapeutiques, désigne un médicament dont l'efficacité et la tolérance sont déjà connues et validées par l'AMM et qui servira de comparateur pour le nouveau médicament qui fait l'objet de l'essai thérapeutique.

Toute publication scientifique possède une référence qui permet de la retrouver dans des banques de données. Pour un article publié dans un journal scientifique, la référence comprend : le nom des auteurs, le titre de l'article, le nom du journal, l'année de publication, le volume et les numéros de la première et de la dernière page de l'article.

On dit qu'on constitue un registre des patients éligibles pour un essai thérapeutique ou une recherche biomédicale lorsqu'on établit la liste de tous les patients connus des investigateurs et qui pourraient être inclus dans la recherche. Un des intérêts des registres est de pouvoir vérifier que les patients inclus dans la recherche sont bien représentatifs de la totalité des patients éligibles pour la recherche. Cette analyse permet donc d'identifier d'éventuels biais de sélection lors de l'inclusion des patients.

Evaluation du caractère reproductible ou non d'une mesure, c'est à dire de l'absence de variation de l'erreur sur la mesure lors de la répétition des mesures.

(voir prospectif)

Il représente le rapport existant entre un risque mesuré dans une population exposée (risque absolu) divisé par celui mesuré dans une population de référence en tous points semblable hormis le fait qu'elle n'est pas exposée (risque de référence).

Alpha (1re espèce) : c'est le risque dans un essai comparatif de différence de conclure à tort à l'existence d'une différence significative entre les comparateurs, alors que cette différence n'existe pas. En termes de probabilité, c'est la probabilité de rejeter à tort l'hypothèse nulle testée au profit d'une hypothèse alternative préalablement choisie. Il est d'usage de considérer comme acceptable un risque de 5 %, c'est à dire qu'on prend le risque dans 5 % des cas de conclure à tort à l'existence d'une différence (c'est à dire qu'on a 95 chances sur 100 d'être dans le vrai).
Beta (2e espèce) : c'est le risque dans un essai comparatif de différence de conclure à tort à l'absence de différence significative entre les comparateurs alors que cette différence existe. En termes de probabilité, c'est la probabilité de ne pas rejeter, à tort, l'hypothèse nulle testée au profit d'une alternative préalablement choisie.
Le complément de cette probabilité (1 - beta) représente la puissance de l'étude.
Les risques de 1ère et 2e espèce interviennent dans le calcul du nombre de sujets à inclure dans un essai clinique comparatif.