C'est le risque de dire à tort qu'il y a une différence alors qu'en réalité elle n'existe pas. C'est donc le même risque que alpha, la différence entre alpha et p étant que alpha est un risque théorique dont on tient compte pour le calcul du nombre de sujets alors que p est un risque calculé par des tests statistiques à la fin de l'essai à partir des données de l'étude.

Grandeur mesurable permettant de présenter de façon plus simple les caractéristiques principales d'un ensemble statistique (Larousse)

Se dit d'un sujet ou d'un patient inclus dans un essai clinique et dont l'investigateur n'a plus de nouvelles. Plus le nombre de patients perdus de vue dans un essai est important, plus l'imprécision est grande sur les résultats de l'essai.

La date de péremption délimite la période pendant laquelle la stabilité d'un médicament est garantie par le fabricant. Passée cette date, le médicament ne doit plus être administré à l'homme.

Le dossier d'une recherche biomédicale soumis au CPP et à l'autorité compétente détermine si nécessaire :

• l'interdiction pour les sujets de participer à deux recherches simultanées
• l'interdiction pendant une période d'exclusion de participer à une autre recherche après la fin du protocole
• la durée de la période d'exclusion est variable selon la nature de la recherche. La durée proposée dans le protocole de la recherche est soumise à l'avis du CPP et de l'autorité compétente.

La loi du 4 mars 2002 sur l'information des usagers du système de santé et l'expression de leur volonté a défini dans l'article L1111-6 du Code de la Santé publique la personne de confiance : "Toute personne majeure peut désigner une personne de confiance qui peut être un parent, un proche ou le médecin traitant, et qui sera consultée au cas où elle-même serait hors d'état d'exprimer sa volonté et de recevoir l'information nécessaire à cette fin. Cette désignation est faite par écrit. Elle est révocable à tout moment. Si le malade le souhaite, la personne de confiance l'accompagne dans ses démarches et assiste aux entretiens médicaux afin de l'aider dans ses décisions".
Cette disposition est applicable dans la recherche biomédicale.

(art. L. 5126-11). Le pharmacien de l'Etablissement hospitalier doit être préalablement informé par le promoteur des recherches biomédicales envisagées sur des médicaments ou des dispositifs médicaux stériles ou des préparations hospitalières.
Ces produits sont détenus et dispensés par le pharmacien de l'établissement hospitalier.
Les pharmaciens sont autorisés à réaliser, selon la pharmacopée, les préparations rendues nécessaires par les recherches biomédicales des centres investigateurs de leur établissement.
Les préparations pour les essais multicentriques doivent être réalisées par un établissement pharmaceutique agréé.

Evaluation de l'ensemble des conséquences médico-économiques imputables à l'usage d'un médicament.

Discipline mettant en application les méthodes épidémiologiques pour évaluer l'efficacité, le risque et l'usage des médicaments. Une étude pharmaco-épidémiologique est le plus souvent observationnelle (voir naturalistique) car elle se fixe pour objectif de décrire la réalité telle qu'elle est en évitant, autant que faire se peut, de la modifier par la mise en place de l'étude projetée.

La pharmacocinétique calcule les paramètres qui décrivent l'absorption, la distribution, le métabolisme et l'excrétion des médicaments dans un organisme vivant.

La pharmacodynamie a pour objectifs de décrire, quantifier et expliquer l'ensemble des effets induits par un médicament dans un organisme vivant.

La pharmacogénétique a pour objectifs d'étudier l'influence de facteurs génétiques sur la pharmacocinétique (enzymes du métabolisme) ou la pharmacodynamique (récepteurs) des médicaments dans un organisme vivant.

Discipline ayant pour objet la détection, l'évaluation et la prévention des effets indésirables des médicaments.

Par souci de simplification sémantique, le développement d'un nouveau médicament chez l'homme est décrit en 3 phases successives à l'issue desquelles pourra être demandée l'autorisation de mise sur le marché (voir AMM). Les objectifs de ces 3 phases sont :

Phase 1 : étudier la tolérance, la pharmacocinétique et la pharmacodynamie du nouveau médicament chez l'homme. Hormis les anticancéreux ou les médicaments cytotoxiques, les essais de phase 1 se déroulent chez des sujets volontaires sains
Phase 2 : étudier la relation existant entre les doses du médicament et les effets thérapeutiques (bénéfiques) ou indésirables (toxiques) du nouveau médicament chez des malades
Phase 3 : étudier le rapport bénéfice/risque du nouveau médicament chez un grand nombre de patients exposés au médicament pendant des durées variables selon la pathologie et le mode de prescription futur du médicament.
Après l'AMM, la phase 4 concerne tous les essais cliniques qui seront réalisés et qui n'auront pas pour but de repasser devant l'AMM pour des demandes d'extension d'indication thérapeutique ou de modification du résumé des caractéristiques du produit.

Recommandations sur les essais cliniques de phase I (05/09/06)
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Dossier portant sur les données relatives à la qualité chimique ou biologique et pharmaceutique et sur les prérequis non cliniques des médicaments expérimentaux en vue des premiers essais cliniques en phase 1 (12/01/04)
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(du latin : je plairai)

Forme pharmaceutique ne renfermant pas de principe pharmacologiquement actif mais qui ressemble en tous points à un médicament contenant un principe actif
Traitement présenté au sujet ou au patient comme "efficace" alors qu'il est dénué de principe pharmacologiquement actif. L 'administration d'un placebo entraine chez l'homme l'apparition d'un effet mesurable, appelé "effet placebo" dont l'origine est subjective et correspond à la confiance qu'a le patient dans les effets potentiels d'un médicament. L'effet placebo inclut également les effets résultant de la prise en charge du patient par les professionnels de santé (médecin, infirmier, pharmacien, etc.)
On dit qu'un patient est "placebo-répondeur" lorsque l'intensité des symptômes diminue sous l'effet du placebo. Il n'existe pas d'expression caractérisant les patients chez qui le placebo induit un événement indésirable, mais on peut parler dans ce cas d'un "effet nocebo".

Désigne une stratégie de recherche mise en œuvre dans un essai clinique (voir essai clinique) afin d'aboutir à l'objectif principal de l'essai. Par exemple, un plan expérimental en groupes parallèles correspond à une stratégie dans laquelle les patients de l'essai sont séparés en groupes distincts le plus souvent selon un procédé de randomisation (voir randomisation).

Cette expression désigne soit :

• la population de patients visée par un traitement ou une intervention de santé publique
• la population à laquelle il est possible d'extrapoler les résultats d'un essai clinique. Les essais cliniques de phases II et III permettent de définir la population-cible d'un traitement qui sera validée par l'AMM du médicament.

C'est la quantité de médicament administrée à un sujet ou un patient dans un essai. Il peut s'agir d'une posologie journalière (dose/24 h) ou d'une posologie à l'unité (dose par prise).

Désigne l'ensemble des investigations réalisées avec un nouveau médicament avant le début des essais chez l'homme, donc avant la phase 1 des essais cliniques.

Ce sont les investigations nécessairement réalisées avant le début d'un essai clinique de médicament. Ces pré-requis correspondent aux investigations pré-cliniques avant le début des essais de phase 1. Par la suite, au cours du développement du médicament, chaque phase (voir phases des essais) constitue le pré-requis de la suivante. L'ensemble de ces informations figure dans la brochure de l'investigateur.

Définit une société de service chargée par un promoteur de mener à bien, à sa place, une recherche biomédicale, d'en contrôler la qualité et le cas échéant d'en analyser les résultats.

C'est le nombre de cas d'un événement recensés dans une population au cours d'une période donnée. La prévalence d'une maladie inclut les cas survenus au cours de cette période (cas incidents ou "nouveaux cas") et les cas survenus antérieurement mais non guéris. La prévalence d'une maladie mesurée dans une population est donc toujours supérieure à l'incidence de cette maladie pendant un temps donné (sauf si la durée d'évolution de la maladie est très courte et que les patients guérissent vite).

Il s'agit d'une méthodologie d'essai clinique appelée : "Prospective Randomized Open Blinded Endprint" (PROBE) dont la terminologie a été inventée par L. Hansson et al (Blood pressure, 1992, 1 : 113-119) mais qui était connue longtemps auparavant. Elle consiste à réaliser un essai clinique comparatif en ouvert (voir ouvert) mais dans lequel l'analyse du critère principal d'efficacité est réalisée par un investigateur en aveugle, c'est à dire qui n'est pas au courant du groupe auquel le patient a été affecté ou du traitement que le patient reçoit ou de la période pendant laquelle a été effectuée la mesure du paramètre correspondant au critère principal.

Une procédure opératoire standard (POS en français, SOP en anglais) présente par écrit le détail des actions à réaliser lors d'une mesure à effectuer ou d'une décision à prendre dans un protocole de recherche.
L'avantage d'une POS est qu'elle incite tous les investigateurs à travailler de la même façon et qu'elle leur évite des oublis malencontreux. Toutes sortes de POS peuvent être écrites dans la recherche biomédicale concernant aussi bien les responsabilités du promoteur , des ARC , des investigateurs , des auditeurs et des inspecteurs . Les POS doivent être régulièrement mises à jour, datées et signées par la personne responsable de leur rédaction.

Ce terme désigne le médicament qui est administré à un sujet et un patient et qui va subir dans l'organisme des biotransformations aboutissant à la production de métabolites. Par opposition aux métabolites (produits dérivés), le médicament administré est appelé "produit parent".

Art. L1123-8 et suivants du CSP - Les produits de santé comprennent :

• les médicaments
• les biomatériaux et dispositifs médicaux
• les dispositifs médicaux de diagnostic in vitro
• les produits contraceptifs et contragestifs
• les produits sanguins labiles
• les organes, tissus, cellules et produits d'origine humaine ou animale
• les produits de thérapie génique et cellulaire
• les produits cosmétiquesles aliments diététiques destinés à des fins médicales spéciales susceptibles de présenter un risque.

Selon la loi Huriet-Sérusclat (CSP, art. L1121-1), révisée le 9 août 2004, le promoteur est "la personne physique ou morale qui prend l'initiative d'une recherche biomédicale sur l'être humain, qui en assure la gestion et vérifie que le financement de la recherche est prévu". En pratique, le promoteur doit choisir l'investigateur, recruter des ARC contrôleurs de qualité, soumettre le protocole de la recherche à l'avis du CPP et à l'autorisation de l'autorité compétente, contracter une assurance couvrant les conséquences éventuelles de cette recherche, et déclarer au Ministère ou à l'AFSSAPS les éventuels événements indésirables survenus au cours de la recherche. De plus, il est habituel que le promoteur prenne en charge les coûts de la recherche mais ce n'est pas obligatoire puisqu'un tiers peut financer la recherche sans se porter obligatoirement promoteur.

A la fin de la recherche, le promoteur :

• avise l'autorité compétente et le CPP que la recherche est terminée
• indique les raisons qui motivent l'arrêt de la recherche lorsqu'il est anticipé

Terme qui caractérise une recherche biomédicale au cours de laquelle, à partir d'une date donnée, on commence la recherche en suivant l'évolution d'une population de sujets ou de patients sélectionnés. Une étude prospective a donc une durée prévue dans le protocole de recherche. Ce type de recherche est opposé à une étude rétrospective dans laquelle l'observation porte sur des faits passés colligés dans des dossiers ou des documents qui seront analysés à posteriori par rapport à leur date de survenue.

C'est le texte rassemblant tous les éléments descriptifs d'une recherche biomédicale et qui précise les conditions dans lesquelles cette recherche doit être réalisée et gérée :

• justification de l'étude
• objectifs et critères de mesure
• sélection de la population de l'étude
• puissance et tests statistiques
• plan expérimental et description éventuelle des traitements
• méthodes d'analyse
• lieu et durée de la recherche
• procédures à suivre et réglementations à respecter

(voir risque beta 2e espèce)