Article L5111-1 : "On entend par médicament toute substance ou composition présentée comme possédant des propriétés curatives ou préventives à l'égard des maladies humaines ou animales, ainsi que tout produit pouvant être administré à l'homme ou à l'animal en vue d'établir un diagnostic médical ou de restaurer, corriger ou modifier leurs fonctions organiques".

Selon l'art. L. 5121-1-1, on entend par médicament expérimental : tout principe actif sous une forme pharmaceutique ou un placebo, expérimenté ou utilisé comme référence dans une recherche biomédicale y compris les médicaments ayant déjà une AMM lorsque :

• ils sont utilisés ou présentés ou conditionnés différemment de la spécialité autorisée
• ou ils sont utilisés pour une indication thérapeutique non autorisée
• ou s'ils sont testés en vue d'obtenir de plus amples informations sur la forme de la spécialité autorisée

Méthode statistique visant à combiner les résultats de plusieurs essais cliniques menés sur le même thème ou dans la même pathologie. Le but poursuivi est l'obtention d'une plus grande puissance statistique ou d'une plus grande précision de l'estimation grâce à l'augmentation des effectifs des patients inclus dans les essais, augmentation obtenue en "sommant" les différents essais. Cette méthode statistique obéit à des règles précises qu'il convient de respecter.

C'est l'ensemble des transformations biochimiques que subit un médicament introduit dans un organisme vivant. L'organe le plus important qui réalise ces biotransformations chez l'homme est le foie mais de nombreux tissus possèdent les enzymes nécessaires au métabolisme des médicaments (ex : paroi intestinale, cellules du néphron).

Substance produite par la transformation in vivo d'un médicament. On parle de métabolite circulant pour caractériser les métabolites qui circulent dans le sang avant d'être éliminés. Certains de ces métabolites peuvent être actifs et entrainer des effets pharmacodynamiques et/ou toxiques. La production des métabolites dans l'organisme dépend de l'activité d'enzymes exprimées en grande quantité dans les hépatocytes. La majorité des enzymes impliquées dans le métabolisme des médicaments sont des cytochromes P450 (phase I du métabolisme) et des transférases (phase II du métabolisme).

Etude des méthodes scientifiques appliquées à un domaine donné. Par exemple, la méthodologie des essais cliniques est l'étude des méthodes expérimentales utilisées dans la recherche biomédicale. Le terme de méthodologie est souvent utilisé à tort à la place de "méthodes" ; exemple : on parle de la "méthodologie d'un essai clinique" alors qu'il faudrait parler des "méthodes utilisées dans un essai clinique".

C'est la personne qui contrôle la qualité d'une recherche biomédicale. Cette fonction peut être aussi assurée par un ARC et les deux mots peuvent être considérés comme synonymes. Dans un essai clinique, le moniteur doit veiller au respect des droits des patients, du protocole de l'étude, des Bonnes Pratiques Cliniques et des procédures opératoires standards de l'essai. Il est normalement recruté et payé par le promoteur.

Anglicisme (monitorage en français). Ce terme décrit le fait d'exercer au cours d'une recherche biomédicale une activité de contrôle de qualité auprès des médecins investigateurs.

Caractérise un essai clinique réalisé par un seul investigateur (ou centre investigateur).

Caractérise une recherche biomédicale réalisée simultanément par des investigateurs différents, situés dans des sites différents mais selon un protocole et des procédures identiques.