Il s'agit d'un procédé permettant de quantifier un phénomène dont l'expression est qualitative. Par exemple, pour mesurer l'intensité d'une douleur (donc quantifier la douleur), on utilise un système graphique : une ligne horizontale ou verticale comportant deux bornes extrêmes. Une borne correspond à "absence de douleur", l'autre borne correspond à "douleur insupportable ou extrême". On demande alors au patient qui souffre de positionner l'intensité de sa douleur entre les deux bornes. On peut alors mesurer cette intensité comme étant la distance entre le trait du patient et une des deux bornes. Ce procédé permet de transformer l'expression qualitative de la douleur en une grandeur mesurable quantitative.

L'effectif d'un essai clinique est le nombre de sujets ou de patients qui sont inclus dans l'essai. Ce nombre doit être justifié dans le protocole :

• dans un essai comparatif, il est calculé en fonction du type d'essai, de l'hypothèse de départ concernant la différence attendue (par exemple entre deux traitements), des caractéristiques et de la variabilité du critère principal de jugement et des risques statistiques alpha et beta
• il peut être empiriquement déterminé s'il n'existe aucun moyen de le calculer en l'absence totale de données existant dans la littérature. On parle alors souvent dans ce cas d'étude pilote qui servira principalement à évaluer la pertinence et les caractéristiques du critère principal de jugement, ce qui permet dans l'étude suivante de réellement calculer l'effectif de l'essai.

Selon l'art. R1123-39 du CSP : manifestation nocive, non désirée, survenant chez un patient traité ou ayant été traité par un médicament et qui est attribuée à ce dernier, quelle que soit la dose du médicament administrée. C'est ce lien causal qui différencie l'effet indésirable (lien causal démontré ou qui ne peut être éliminé) et l'événement indésirable (lien causal non démontré ou pouvant être éliminé).

• EI attendu : manifestation dont la survenue est a priori en rapport avec une propriété pharmacologique connue du médicament et pouvait être prévue. Le protocole d'un essai de médicament doit contenir la liste des EI attendus liés à ce médicament qui figure également dans la brochure de l'investigateur.
• EI inattendu : manifestation dont la survenue est a priori sans rapport avec une propriété pharmacologique connue du médicament (voir événement indésirable) et ne pouvait pas être prévue.

(voir événement indésirable)

Se dit d'un biais introduit dans un essai en relation avec les caractéristiques d'un centre investigateur. Dans un essai clinique multicentrique, il y a un effet-centre lorsque l'un des centres investigateurs diffère significativement des autres sur un des aspects de l'essai.

Relation existant entre les doses d'un médicament administrées et les effets (bénéfiques ou indésirables) observés à la suite de cette administration.

L'éligibilité caractérise la possibilité pour un patient d'être inclus dans un essai s'il est conforme aux critères d'inclusion (et de non inclusion) dans l'essai. Le patient est alors dit "éligible pour l'essai".

Dans un essai clinique, dans un processus de randomisation décentralisée, on remet à chaque investigateur une série d'enveloppes numérotées de 1 à x. Ces numéros correspondent à l'ordre d'inclusion des patients dans l'essai clinique. Chaque enveloppe contient le numéro du lot thérapeutique qui doit être administré au patient dans le cadre de cet essai clinique.

"Etude des rapports existant entre les maladies ou tout autre phénomène biologique, et divers facteurs (mode de vie, milieu ambiant ou social, particularités individuelles) susceptibles d'exercer une influence sur leur fréquence, leur distribution, leur évolution" (Dictionnaire Robert).

Situation expérimentale au cours de laquelle on teste chez l'homme la véracité ou non d'une hypothèse.
L'article L1121-1 du Code de la Santé publique précise : "Les essais ou expérimentations organisés et pratiqués sur l'être humain en vue du développement des connaissances biologiques ou médicales sont autorisés dans les conditions prévues au présent livre et sont désignés ci-après par les termes "recherche biomédicale".
L'essai clinique est comparatif si on compare deux traitements, ou deux stratégies diagnostiques ou thérapeutiques.

Anglicisme : il s'agit d'un essai clinique comparatif comprenant un groupe témoin (ou en anglais : control group) et un groupe traité.

(voir cross-over)

Essai clinique comparatif au cours duquel on souhaite montrer que deux traitements sont équivalents. On se contente souvent aujourd'hui de montrer que le nouveau médicament B n'est pas inférieur en efficacité au médicament de référence A. On parle alors d'un "essai de non-infériorité". Ce type d'essai nécessite de définir au préalable la "zone d'équivalence" qui permettra de conclure à l'équivalence des deux traitements. Cette "zone d'équivalence" détermine les limites maximum tolérées de fluctuation de l'effet d'un médicament. Connaissant la zone d'équivalence du médicament de référence A, on admet l'équivalence entre A et un autre médicament B, si les effets de B sont compris dans la zone d'équivalence de A.

Essai clinique comparatif au cours duquel on souhaite montrer que deux traitements sont significativement différents ou que l'un est supérieur à l'autre en terme d'efficacité ou de tolérance. Il faut alors préciser dans les hypothèses de l'essai quelle est l'importance de la différence qu'on souhaite mettre en évidence et quelle doit être la puissance statistique de l'essai pour montrer cette différence si elle existe.

Il s'agit d'un essai clinique au cours duquel sont constitués, le plus souvent par tirage au sort (essai randomisé), des groupes différents de patients qui seront suivis simultanément pendant une durée déterminée.
L'essai en groupes parallèles est largement utilisé dans les essais cliniques de phase II du développement des médicaments lorsqu'on veut étudier la relation entre différentes doses du médicament et les effets bénéfiques ou indésirables. Il est également utilisé dans les essais thérapeutiques de phase III.

Se dit d'un essai clinique comparatif réalisé sans que l'on puisse réellement calculer l'effectif des sujets ou des malades à inclure dans l'essai, soit parce qu'on ne sait pas quelle hypothèse formuler, soit le plus souvent car on ne connait pas la reproductibilité ou la stabilité dans le temps du critère principal d'évaluation de l'essai.

(de l'anglais : pivotal study)
Caractérise un essai clinique capital pour le développement d'un médicament. La présence de cet essai est indispensable dans le dossier d'enregistrement (AMM) du médicament. Sinon l'agence rejette le dossier.

voir cas contrôle-cas témoin

Approche dans laquelle le chercheur ne fait qu’observer une population, un phénomène sans intervenir en quoi que ce soit sur le cours naturel des choses.

EudraCT est une base de données de tous les essais cliniques interventionnels portant sur des médicaments dans la Communauté européenne, soumis au « comité de protection des personnes» (en France : CPP) et à l’autorité compétente (en France : Afssaps) à partir du 1er mai 2004. Elle a été établie conformément à la Directive 2001/20/CE. Un portail donnant aux promoteurs un accès à l’application et à une documentation qui s’y rapporte est disponible sur Internet et permet :
1/ d’obtenir un numéro EudraCT
2/ de compléter, sauvegarder et imprimer une version papier et/ou électronique du formulaire de demande d’autorisation d’essai clinique

Accès à la base de données EudraCT
Informations concernant EudraCT et base EudraCT :
version francaise (15/04/04) pdf, 20ko - english version (04/15/04) pdf, 34ko
Information importante concernant la base de données EudraCT à l'attention des promoteurs de recherches biomédicales portant sur le médicament (23/05/06)

Selon l'art. R1123-39 du CSP : événement nocif et non recherché survenant chez un sujet exposé ou non à un traitement ou un facteur de risque donné. L'événement indésirable, contrairement à l'effet indésirable, ne préjuge pas d'un lien de cause-à-effet avec une exposition notamment à un médicament.

On distingue :

• événement ou effet indésirable grave : événement ou effet entrainant : décès ou mise en danger de la vie du patient, hospitalisation ou prolongation d'hospitalisation, pathologie avec handicap important ou durable, malformation ou anomalie congénitale
• événement ou effet indésirable non grave : tout autre événement ou effet indésirable

Dans un essai clinique, les effets indésirables graves inattendus doivent être immédiatement signalés au promoteur qui doit rapidement (< 7 jours si décès ou mise en danger de la vie du patient et < 15 j dans les autres cas) décider s'il informe ou non les autorités de santé (l'AFSSAPS pour les essais de médicaments) de la survenue de cet effet indésirable grave. Le promoteur a l'obligation de déclarer s'il estime que l'événement indésirable est bien un effet indésirable, c'est à dire qu'un lien de causalité ne peut être exclu entre l'événement et l'exposition du sujet au médicament.

Pour les effets indésirables attendus, le promoteur n'est tenu de les signaler aux autorités de santé que si leur fréquence dans l'essai clinique est supérieure à celle qui était attendue (voir protocole et/ou brochure d'investigateur)

Le promoteur est tenu de rédiger et communiquer aux autorités (CPP et AC) :

• tous les 6 mois un rapport sur les suspicions d'effets indésirables graves inattendus en France et à l'étranger
• tous les ans un rapport sur tous les événements ou effets indésirables survenus avec le médicament
• à la fin de l'essai, le rapport final qui doit rassembler tous les événements et effets indésirables, graves et non graves, attendus et non attendus, survenus au cours de l'essai clinique.

Préalablement à toute recherche biomédicale, les participants doivent être soumis à un examen médical obligatoire qui doit être adapté à la recherche et dont les résultats doivent être communiqués aux participants soit directement, soit s'ils le souhaitent, par l'intermédiaire de leur médecin traitant.