"Ensemble de données logiquement reliées entre elles et accessibles au moyen d'un logiciel spécialisé" (dictionnaire Robert)

Se dit de l'ensemble des données d'un essai clinique rassemblées en cours d'essai. On dit que la "base est gelée" lorsqu'il n'est plus possible de modifier le contenu de la base de données. A ce moment, les études statistiques peuvent débuter sur ces données définitives.

L'ANSM établit la base de données nationales sur les recherches biomédicales. Elle publie le répertoire des recherches autorisées en France (sauf opposition motivée du promoteur). Elle transmet ces informations à la base européenne.
Des informations sur les protocoles des recherches biomédicales peuvent être communiquées sur demande par l'ANSM aux associations de malades et d'usagers du système de santé (sauf opposition motivée du promoteur ou demandes abusives et itératives des associations). Voir le Décret n° 2007-455 du 25.03.07 paru au J.O. du 28.03.07 fixant les conditions d'accès du public à la banque de données administratives et scientifiques de l'ANSM.

Cette disposition datant de 1988 a été annulée par la loi du 9 août 2004. Elle caractérisait, depuis la loi de 1988, des recherches biomédicales réalisées chez des patients qui pouvaient, en participant à ces recherches, espérer une amélioration de leur état de santé (donc avec BID).

Amélioration de l'état de santé ou du bien-être d'une population de patients soumis à une stratégie thérapeutique. On distingue le bénéfice en terme de morbidité (diminution des complications de la maladie ou amélioration de l'état de santé) et le bénéfice en terme de mortalité (diminution du nombre de décès observés dans un groupe de patients) pendant une période déterminée.

Un biais est une erreur de raisonnement ou de procédure qui risque de fausser la réalité dans une recherche biomédicale. Il existe une grande variété de biais. Les principaux sont :

• les biais de sélection, introduisant selon le mode de sélection des patients une erreur systématique qui risque de fausser les résultats de l'essai
• les biais d'information, introduisant selon le mode d'information du sujet ou du patient ou du médecin investigateur une erreur systématique qui risque de fausser les résultats de l'essai
• les biais d'interprétation, introduisant une erreur dans le mode d'analyse des résultats de l'essai.

Un biais, par son caractère systématique, diffère de l'erreur aléatoire qui aboutit à une perte de précision des résultats sans entrainer une déviation systématique dans un sens donné.

La meilleure façon d'éviter les biais dans les recherches biomédicales est d'utiliser les procédures d'aveugle ou d'insu.

Cette grandeur caractérise la fraction de la dose d'un médicament administré à l'homme qui atteint la circulation sanguine générale. Elle est par définition égale à 100 % lorsque le médicament est directement injecté dans le sang par voie intraveineuse.

On parle de bioéquivalence entre deux médicaments contenant les mêmes principes actifs (ou deux formes galéniques d'un même médicament) lorsqu'ils présentent chez l'homme les mêmes concentrations plasmatiques en fonction du temps et notamment lorsqu'ils ont une même concentration plasmatique maximum (Cmax), un même délai entre l'absorption et le moment de survenue de la Cmax (tmax) et la même aire sous la courbe (AUC de zéro à l'infini) d'évolution des concentrations plasmatiques en fonction du temps. Le calcul de cette AUC permet de caractériser la biodisponibilité du médicament. Il est habituel d'accepter dans les essais cliniques une variabilité de plus ou moins 20 % sur ces trois paramètres pour accepter la bioéquivalence entre deux formes galéniques d'un même médicament. Noter que cette définition de la bioéquivalence ne concerne que les concentrations plasmatiques du médicament. On admet pour les médicaments génériques une équivalence d'effets thérapeutiques si la bioéquivalence est démontrée.(A venir)

Méthode de raisonnement permettant d'interpréter des données des sciences de la vie dont la caractéristique essentielle est la variabilité.

Ensemble de dispositions qui garantissent en recherche biomédicale la qualité et l'authenticité des informations recueillies et le respect de la loi et des règlements garantissant les droits des personnes dans la recherche biomédicale. Le texte français des BPC date de 1987. Par la suite, les BPC ont été harmonisées entre l'Europe, les USA et le Japon dans le cadre des conférences internationales d'harmonisation (ICH). C'est la version ICH des BPC qui fait référence aujourd'hui. Ces BPC ont été rendues officielles en France par une décision du 24.11.06 de l'ANSM parue au J.O. du 30.11.06 en application de la loi du 9 août 2004 sur les recherches biomédicales.

• Se dit de l'ensemble exhaustif d'informations collectées à un moment donné sur un médicament, au stade de développement où il se trouve avant l'AMM.
• La brochure de l'investigateur doit obligatoirement être donnée avant le début d'un essai clinique à tout investigateur participant à cet essai.
• Le promoteur de l'essai est responsable de la rédaction et de la mise à jour régulière de la brochure (datée, signée).
• Selon les BPC, l'investigateur doit avoir pris connaissance de la brochure de l'investigateur avant le début d'un essai clinique de médicament.
• La brochure de l'investigateur contient notamment toutes les informations disponibles sur les effets indésirables connus pour le nouveau médicament (appelés effets indésirables connus).

• Toute recherche biomédicale engendre des coûts qui doivent être pris en charge par le promoteur de la recherche. Cependant, il est possible, en accord avec le promoteur, de confier la prise en charge des coûts de la recherche à une tierce personne qui sera le responsable financier de la recherche. Le promoteur de l'essai reste néanmoins responsable de l'existence de ce financement.
   
• Le budget de l'essai correspond à la liste complète des coûts de la recherche biomédicale ou d'un essai clinique. Lorsque la recherche se déroule dans un hôpital, le budget de l'essai doit être établi en concertation avec la direction de l'hôpital (ou le directeur financier par délégation) et correspond au remboursement à l'hôpital des surcoûts engendrés par la recherche par rapport à la prise en charge habituelle des soins apportés aux patients (voir le mot "convention financière").